Версия // Общество // Двое детей со СМА умерли после лечения самым дорогим в мире препаратом «Золгенсма»

Двое детей со СМА умерли после лечения самым дорогим в мире препаратом «Золгенсма»

1015
Двое детей со СМА умерли после лечения самым дорогим в мире препаратом «Золгенсма»
(фото: pixabay.com/Frauke Riether)
В разделе

В благотворительном фонде «Семьи СМА» сообщили, что в России двое детей со спинальной мышечной атрофией скончались после применения препарата Zolgensma («Золгенсма»).

12 августа руководитель благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко сообщила о гибели в России двух детей, проходивших лечение препаратом Zolgensma(«Золгенсма»), который является самым дорогим в мире. Ее комментарий приводит РИА «Новости».

По словам главы фонда, сложно сказать, насколько смерть пациента со спинальной мышечной атрофией (СМА) связана с использованием конкретного препарата. Она отметила, что это необходимо тщательно проверить.

Ранее в этот день о смерти несовершеннолетних пациентов сообщило информагентство Reuters, которое сослалось на отчет швейцарской компании Novartis International AG (Novartis), выпускающей препарат. В соответсвии с документом, двое пациентов скончалось в РФ и Казахстане, причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, наступившая через несколько недель после начала лечения Zolgensma и через 1-10 дней после того, как дозу кортикостероидов стали снижать.

Упомянутый препарат считается самым дорогостоящим в мире. Стоимость одной его дозы составляет более 2 миллионов долларов. В России лекарство было зарегистрировано в декабре 2021 года. До этого момента российские пациенты со СМА лечились с помощью препаратов «Спинраза» и «Рисдиплам». Эти лекарства требуют пожизненного приема. Что касается Zolgensma, укол данного препарата делается однократно, в возрасте до двух лет.

СМА – это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется поражением двигательных нейронов спинного мозга. Они постепенно разрушаются, атрофируется скелетная мускулатура, а затем и мышцы, отвечающие за дыхание. Пациенты со СМА зачастую не доживают до пятилетнего возраста.

Логотип versia.ru
Опубликовано:
Отредактировано: 12.08.2022 12:10
Комментарии 0
Наверх