Ученые из биотехнологической компании Sangamo готовятся представить миру способ излечения человека от гемофилии В, более известной как болезнь цесаревича Алексея. Опасное заболевание ежегодно уносит жизни нескольких тысяч человек.
Даже незначительное кровотечение, для человека, страдающего болезнью цесаревича Алексея, может быть опасным для жизни, поскольку кровь таких людей не способна свертываться.
Для того, чтобы избавить человечество от страшного недуга, ученые планируют использовать метод генной инженерии и отредактировать часть молекулы ДНК, в состав которой входит фактор свертываемости IX.
Специалисты из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в ДНК человека заранее исправленную на электронном аппарате версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Ранее этот способ был задействован лишь для пересадки ферментов больных гемофилией мышей и приматов. Уже известно, что после применения генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. В ближайшее время ученые проведут тестирования нового метода на взрослых особях, страдающих гемофилией.
Пациентам, пораженным этим заболеванием — наиболее известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — крайне важно избегать любых порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она лишь на время облегчает симптомы заболевания и не помогает от многочисленных осложнений болезни.
У данной идеи нашлись и противники. Так, Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics предупредил своих коллег о том, что рано или поздно фермент может сделать дополнительный «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия. Тем не менее работники научной корпорации в Sangamo отметили, что за все время многочисленных испытаний используемый ими фермент лишь один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Сотрудники компании заявили, что приложат все усилия, чтобы обеспечить соответствие их метода генной инженерии действующим в США требованиям безопасности пищевых продуктов и лекарственных препаратов.
