За актуализацию редких заболеваний выступили в Счётной палате. Обновление списка поможет своевременно оказывать всю необходимую помощь российским пациентам.
Заместитель председателя Счетной палаты РФ Галина Изотова выступила с заявлением за актуализацию списка редких (орфанных) болезней.
Она пояснила, что в России насчитывается порядка 200 редких заболеваний, затрагивающих лишь небольшую часть населения. Этот список требует обновления, пишет РИА Новости.
«Конечно, важно актуализировать перечни орфанных заболеваний, чтобы оказывать всю необходимую помощь и поддержку российским пациентам», - говорится в сообщении.
В стране существует перечень «высокозатратных нозологий», который финансируется из государственного бюджета. В него входит 14 учений о болезнях, таких, как гемофилия, рассеянный склероз, болезнь Гоше и др.
Заболевание отнесут к орфанному, если оно будет выявлено у одного человека из двух тысяч. Всего же в мире насчитывается не более 8 тысяч таких болезней. В большинстве случаев все они связаны с генетическими отклонениями, отметила Изотова.
Аудитор пояснила, что большинство препаратов, разработанных для лечения редких заболеваний, являются инновационными, биотехнологическими продуктами, которые от части не зарегистрированы в России. Все они очень дорогостоящие и зачастую просто недоступны для большинства граждан.
Например, такой препарат, как «Золгенсма», жизненно необходимый для пациентов с поражением нервно-мышечной и двигательной системы спинного мозга, может стоить порядка 2 млн долларов, прокомментировала замглавы Счётной палаты.
Однако его регистрация в стране пока ещё не завершена. Соответственно, для ввоза в страну данного лекарства требуется решение врачебных комиссий, а также Минздрава, заключила Изотова.
