Это один из трех существующих в мире препаратов, помогающих при спинальной мышечной атрофии. Для спасения ребенка достаточно одного укола, но его цена - более двух млн долларов.
Российский Минздрав зарегистрировал швейцарский препарат для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма». Об этом свидетельствуют данные госреестра лекарственных средств.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это редкая болезнь генетического характера.
Заболевание характеризуется поражением двигательных нейронов спинного мозга. Это обстоятельство приводит к тому, что происходит атрофия и паралич мышц. При СМА постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать.
Всего в мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». До сегодняшнего дня в нашей стране были зарегистрированы лишь «Спинраза» и «Рисдиплам». Особенностью данных препаратов является то, что они предполагают пожизненный прием лекарства. Что касается стоимости, то одна инъекция «Спинразы» стоит порядка 125 тысяч долларов.
Укол «Золгенсма» в отличие от них делают только один раз, но ввести его нужно не позже наступления двухлетнего возраста.
При этом результат после укола «Золгенсма», как правило, не заставляет себя ждать. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами. При этом следует помнить о том, что препарат не в силах исправить уже нанесенный болезнью ущерб.
В отличии от России, препарат «Золгенсма» уже успешно применяется во многих других странах. Это самое дорогое лекарство в мире, цена одной инъекции оценивается в сумму от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Добавим, что фонд «Круг добра» начал принимать заявки на закупку «Золгенсмы» 28 июня. Отмечалось, что препаратом обеспечат детей в возрасте до двух лет, у которых есть показания по решению врачебных консилиумов.
Указ о создании фонда «Круг добра» в 2020 году подписал Владимир Путин. Целью работы фонда является поддержка детей с редкими заболеваниями.
Что касается средств фонда, то в него должны направляться средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для граждан, чьи доходы составляют свыше 5 млн рублей в год.
