В США получила одобрение терапия на основе «генетических ножниц»
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) вынесло положительный вердикт в отношении терапии, основывающейся на генном редактировании CRISPR и предназначенной для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственное заболевание, для которого характерны аномалии в структуре белка крови гемоглобина. В США им страдают порядка 100 тысяч человек.
Упомянутую выше технологию открыла профессор Дженнифер Дудной, американский молекулярный биолог. В 2020 году она и французский ученый Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаруженный ими способ изменения ДНК человеческого организма. Речь идет о способе редактирования генома CRISPR-Cas9, который называют «генетическими ножницами». Он дает возможность с высокой точностью удалять части генетического материала и добавлять их.
Первой в мире этот метод одобрила Великобритания, США стали второй страной, где он разрешен к применению.
Компании компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics создали препарат Casgevy. Решение о его регистрации вынесли после исследований с участием 44 пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией. Данная болезнь преимущественно характерна для темнокожих людей. Она вызывает сильные болевые ощущения и повреждения внутренних органов. После терапии у 95% испытуемых прошли болевые приступы. Отторжения трансплантата не было ни у кого.
Процесс лечения предполагает забор стволовых клеток у пациента и их редактирование. Перед тем, как пересадить измененные клетки обратно в организм, больному проводят курс химиотерапии. Процесс восстановления занимает несколько месяцев.
Просмотров: 1238