Стало известно, что один из российских детей со СМА, умерших после лечения препаратом «Золгенсма», выиграл лекарство в лотерею. Связь между гибелью пациента и терапией устанавливается.
Один из двух умерших в России детей, у которых была диагностирована спинальная мышечная атрофия (СМА), получил укол препарата «Золгенсма», выиграв лекарство в лотерею, устроенную производителем. Об этом сообщает РИА «Новости» со ссылкой на руководителя благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольгу Германенко. По ее словам, первый случай смерти пациента после использования препарата «Золгенсма» был зафиксирован в 2021 году, второй – в июне 2022 года. Она уточнила, что первый ребенок получил препарат как победитель лотереи, организованной компанией-производителем в тех странах, где к лекарству не было доступа. Второму пациенту он достался уже за счет федерального бюджета.
Глава фонда подчеркнула, что сейчас устанавливается наличие связи между смертью больных детей и препаратом, который использовали для их лечения. Она подчеркнула, что ни одно из лекарств не является гарантированно безопасным и может иметь побочные эффекты.
По словам Германенко, в настоящее время в России более 110 пациентов со СМА, получивших терапию препаратом «Золгенсма». Во всем мире их насчитывается более 2,3 тысячи человек.
Ранее информагентство Reuters сообщило со ссылкой на отчет швейцарской компании Novartis International AG (Novartis), выпускающей препарат «Золгенсма», что в России после его использования скончались двое несовершеннолетних пациентов. У детей развилась печеночная недостаточность.
«Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. Стоимость одной его дозы превышает 2 миллиона долларов. В РФ он был зарегистрирован в декабре 2021 года. До этого в России для лечения СМА использовали препараты «Спинраза» и «Рисдиплам», которые требуют пожизненного приема. Что касается Zolgensma, укол данного препарата делается однократно, в возрасте до двух лет.
СМА – это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется поражением двигательных нейронов спинного мозга.
