Американские власти вслед за Великобританией одобрили препарат Casgevy, действие которого основывается на системе редактирования генов. Средство разработано для лечения серповидноклеточной анемии. Открывшие технологию «генетических ножниц» ученые удостоились Нобелевской премии.
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) вынесло положительный вердикт в отношении терапии, основывающейся на генном редактировании CRISPR и предназначенной для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственное заболевание, для которого характерны аномалии в структуре белка крови гемоглобина. В США им страдают порядка 100 тысяч человек.
Упомянутую выше технологию открыла профессор Дженнифер Дудной, американский молекулярный биолог. В 2020 году она и французский ученый Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаруженный ими способ изменения ДНК человеческого организма. Речь идет о способе редактирования генома CRISPR-Cas9, который называют «генетическими ножницами». Он дает возможность с высокой точностью удалять части генетического материала и добавлять их.
Первой в мире этот метод одобрила Великобритания, США стали второй страной, где он разрешен к применению.
Компании компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics создали препарат Casgevy. Решение о его регистрации вынесли после исследований с участием 44 пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией. Данная болезнь преимущественно характерна для темнокожих людей. Она вызывает сильные болевые ощущения и повреждения внутренних органов. После терапии у 95% испытуемых прошли болевые приступы. Отторжения трансплантата не было ни у кого.
Процесс лечения предполагает забор стволовых клеток у пациента и их редактирование. Перед тем, как пересадить измененные клетки обратно в организм, больному проводят курс химиотерапии. Процесс восстановления занимает несколько месяцев.
